Het bericht over de IONIS trial gaat als een lopend vuurtje over de wereld. Velen wisten dat de IONIS fase 1 trial afgerond was,
een trial met een potentieel medicijn voor Huntington, waarbij het aanmaaksignaal van het klontergevoelige Huntington eiwit
wordt onderschept (zie ook http://campagneteamhuntington.nl/wat-huntington/onderzoek). In cellen en in muizen
met Huntington werkte deze aanpak, de verdere aanmaak van het Huntington eiwit ging omlaag, en in zieke muizen stopte
het ziekte-proces. En nu is de eerste trial met Huntington patiënten geweest, een zogenaamde fase I trial voor veiligheid
(zijn er bijwerkingen van de methode zelf?).

Wat is er voorlopig uitgekomen? Geen bijwerkingen (voor zover te meten), en daarmee al hoopgevend genoeg voor
de vervolg-trial met waarschijnlijk zo’n 300 patienten, waar de daadwerkelijke effectiviteit zal worden gemeten.

Daar is hoop op, want de gemeten hoeveelheden mutant huntington eiwit bleken al te zijn gedaald in de behandelde patiënten, althans wat ze kunnen meten met een ruggeprik (waar het medicijn ook is toegediend). Dat komt vrij zeker door verminderde aanmaak van het Huntington eiwit in de buitenste lagen van de hersenen (goed nieuws), al weten
we niet hoever dit medicijn werkelijk doordringt in alle getroffen hersendelen. Belangrijk is dus dat men gaat testen
of dat ook daadwerkelijk resulteert in een vertraging van de ziekte... en dat wordt de vervolg-trial. En of men dan
ook de ziekte kan uitstellen, vertragen... en herstellen.

De IONIS opzet zal niet de ultieme aanpak zijn, want het bereikt waarschijnlijk maar een deel van de hersenen.
De resultaten in muizen betekenen niet meteen succes bij mensen, want muizen-hersentjes zijn veel kleiner dan menselijke hersenen, en het bereik van deze 'onderscheppers' is nog onbekend. Daarnaast maakt dit medicijn geen onderscheid tussen het gezonde en het gemuteerde eiwit, en is het gezonde Huntington eiwit dat een gendrager
van zijn gezonde ouder heeft geërfd wel belangrijk. Maar met al die kanttekeningen: het is wel echt een doorbraak.

Hoe verhoudt dit zich tot de onderzoeken van het Campagneteam Huntington?

Het CTH werft fondsen voor vergelijkbare onderzoeken, waarvan er al enkele zijn gestart dit jaar,
mede dankzij het CTH. Met alternatieve manieren van toediening, of correcties in het eiwit zelf.
Deze zijn nog niet in de fase van trials zelf... maar daar wordt wel op gemikt natuurlijk!

Daarnaast lopen er dankzij het Campagneteam Huntington ook onderzoeken om de afbraak van het Huntington eiwit
te verbeteren, of de klontering te voorkomen (zoals zojuist vermeld over prof Kampinga).
En screens met bestaande medicijnen. . Veel veelbelovende lijnen. Wat hopelijk medicijnen oplevert die je makkelijker kan toedienen, en breder werken (naast de hersenen raken ook andere organen aangedaan door het Huntington eiwit). Mogelijk een combinatie-therapie, wie weet!

Dus ja, mooi nieuws en ook een mijlpaal want nooit eerder hebben er mensen rondgelopen die een potentieel medicijn hebben gekregen in een trial. Hoopvol, ook door de verschillende routes die we momenteel inzetten! Daarom samen doorzetten, juist nu, voor meer bekendheid en meer (vervolg)onderzoek naar een medicijn voor Huntington!

Link naar artikel: http://brabantn.ws/77D3