Een mooie stap voor het Nederlandse biotech bedrijf uniQure dat werkt aan een behandeling voor Huntington, nu de FDA goedkeuring heeft gegeven om een fase I/II klinische trial op te zetten. Net als de bekende IONIS/Roche trial mikt ook deze aanpak op het remmen van de aanmaak van het klontergevoelige huntington eiwit.

Een van de grote verschillen is dat bij deze aanpak niet herhaalde injecties in het ruggenmerg nodig zijn (en waarbij het middel vanuit de buitenzijde van de hersenen naar binnen moet komen), maar dat er een virus wordt gebruikt die diep in de hersenen wordt ingebracht, wat als een paard van Troje het middel voor lange duur aflevert in de hersenen.

Nog te vroeg voor verdere details qua trial zelf (en zeker nog onduidelijk waar en wanneer) maar een grote stap in de pijplijn van uniQure, wat begon met het maken van een onderscheppende ''anti-boodschap'', het testen in cellen en in proefdieren, en nu hopelijk in een trial met patiƫnten. Wordt vervolgd!


https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/G...