Mooi overzicht van de verschillende (aankomende) trials die mikken op het verlagen van het klontergevoelige Huntington eiwit in de hersenen, of de gevolgen daarvan. De eerste trials in hun soort, en we mikken op meer van zulke trials en onderzoeken, juist nu!


Vereniging van Huntington:

29 januari om 10:07 ·

UniQure mag starten met uittesten medicijn

Op 22 januari dit jaar verscheen een persbericht van de firma uniQure. Dit is een biotech bedrijf met een grote vestiging in Amsterdam (en ook in de VS). Ze hebben van de Amerikaanse autoriteiten toestemming gekregen om een onderzoek bij mensen te starten met een mogelijk geneesmiddel voor de Ziekte van Huntington. Dit middel heeft als pluspunt dat het maar één keer hoeft te worden toegediend. Dit is mogelijk doordat ze het middel inbrengen met één injectie direct in de hersenen. De werkzame stof zit gekoppeld aan een niet-actief virus. Het virus verspreidt zich dan zelf door de hersenen en hoeft niet elke keer vernieuwd te worden. Als het werkt, zou dit natuurlijk fantastisch zijn. Ze hebben dit al bij dieren getest en aangetoond dat het middel de hoeveelheid van het Huntington-eiwit overal in de hersenen verlaagt. De studie die nu start zal laten zien of het veilig is voor verder gebruik in mensen.

Er zijn nu enkele grote farmaceutische bedrijven begonnen met het opzetten van onderzoek om stoffen te testen bij mensen, die een medicijn zouden kunnen zijn tegen de ziekte van Huntington. Het verst gevorderd is het onderzoek van Roche. Dit bedrijf is net begonnen met de derde fase van hun onderzoek, de allereerste patiënt is net ingestroomd. Zij zijn al zover dat ze de veiligheid van hun middel hebben aangetoond en met een grote groep proefpersonen mogen gaan onderzoeken of het medicijn ook echt werkt.

Daarnaast mag een ander bedrijf, Wave Life Sciences, ook starten met de eerste fase van onderzoek naar een medicijn. Hieruit moet blijken of dit middel veilig is.

Verder start er in Amerika een onderzoek van de firma Vaccinex in samenwerking met de Huntington Study Group met een wat andere benadering. Zij hebben een stof die een eiwit blokkeert dat betrokken is bij het afsterven van hersencellen. Ze hopen daarmee te voorkomen dat het door de ziekte van Huntington veroorzaakte verlies van een deel van de hersenen optreedt. Dit is in een tweede fase van onderzoek en ze mogen het in Amerika bij een grote groep patiënten en gendragers testen.

Hans Gommans / Rob Haselberg