Voorwoord Eric Reits:

De Volkskrant bericht vandaag over de publicatie van de eerder besproken IONIS/Roche fase 1/2 trial waarbij een middel in het ruggenmergvocht wordt gespoten dat de aanmaak van het Huntington eiwit remt. Hoewel deze afgeronde trial zich heeft gericht op het meten van eventuele bijwerkingen, werd tegelijk wel gemeten dat het niveau van het Huntington eiwit in het ruggenmergvocht daalt.

Neuroloog prof Berry Kremer van het UMCG en lid van de Wetenschappelijke Adviesraad van het Campagneteam Huntington nuanceert de berichtgeving. Immers, hoe diep komt het middel in de hersenen? Hoe beperk je de remming van de aanmaak van het gezonde Huntington eiwit? De procedure van herhaalde toediening door middel van een ruggenprik is ook erg intensief, zowel voor de pati├źnt als voor de kliniek. Maar terecht merkt hij op dat het de eerste echte strohalm is, het is de eerste trial ooit met een middel dat zich richt op het verlagen van het klontergevoelige Huntington eiwit.

En inmiddels zijn er meerdere onderzoekslijnen -ook in Nederland, en gesteund door het Campagneteam- die aan een betere variant werken. Zo financiert het Campagneteam Huntington de onderzoekslijn van biotech bedrijf proQR en het LUMC in Leiden, waarbij het gezonde Huntington eiwit functioneel blijft. En heeft het biotech bedrijf uniQure in Amsterdam toestemming voor de opzet van een trial waarbij herhaalde injectie niet nodig lijkt (met een presentatie voor geïnteresseerden op 15 mei). En zijn er andere onderzoekslijnen in verschillende fases van deze pijplijn van laboratorium tot kliniek, allen mikkend op het verlagen van het eiwit door de aanmaak te remmen, of de afbraak te verbeteren. Zo anders dan 5 jaar geleden!!

Het LUMC en UMCG zijn betrokken bij de voorbereidingen voor de (vervolg)fase 3 van de Roche trial, de volgende stap zoals besproken in het artikel. Wanneer deze beoogde trial toestemming heeft gekregen van de betrokken medische commissies zal ook Nederland mee doen, met waarschijnlijk een groep van rond de 15-20 personen in Nederland.

We houden jullie natuurlijk op de hoogte!

Het bericht:

Volkskrant